| V I S U A L I Z Z A D I S C U S S I O N E |
| Belfagor |
Inserito il - 12/06/2010 : 20:56:32
Sclerosi multipla: primo ok dell?Fda a una nuova molecola
Via libera di uno dei comitati consultivi dell?Fda a fingolimod, una molecola appartenente a una nuova classe di farmaci contro la sclerosi multipla. Riduce le ricadute e le lesioni cerebrali e ritarda la progressione della disabilit?.
11 GIU - L?Advisory Committee della Food and Drug Administration ha raccomandato all?unanimit? l?approvazione di FTY720 (fingolimod), una nuova molecola sviluppata da Novartis per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente, la forma pi? comune della malattia.
Il Comitato ha stabilito che FTY720 ha dimostrato di possedere una solida efficacia nel trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente e che la sicurezza del dosaggio di 0,5 mg proposto ne giustifica l?approvazione. L?organismo ha inoltre raccomandato l?ulteriore monitoraggio della sicurezza dopo la commercializzazione nonch? la valutazione di un dosaggio inferiore.
La palla passa ora all?agenzia regolatoria che dovr? decidere se proseguire sulla via dell?autorizzazione all?immissione in commercio.
?Questa ? una tappa molto importante e incoraggiante per i pazienti con sclerosi multipla?, ha affermato Patricia O'Looney, vicepresidente della Biomedical Research presso la National Multiple Sclerosis Society. ?Crediamo che un farmaco orale in grado di ridurre le ricadute e rallentare la progressione della disabilit? potrebbe incoraggiare pi? persone affette da sclerosi multipla a iniziare un trattamento per questa malattia cronica.?
Soddisfazione ? stata espressa dall?azienda produttrice che, per bocca del Global Head of Development, Trevor Mundel, ha dato piena disponibilit? a lavorare ?a stretto contatto con la FDA per il completamento dell?iter di valutazione?.
I dati sui quali si ? basato l?Advisory Committee per esprimere il suo parere sono quelli derivanti dal pi? ampio programma di studi clinici mai presentato alla FDA per un nuovo farmaco per la sclerosi multipla. I dati hanno fornito evidenze a favore della maggiore efficacia di FTY720 nel ridurre le ricadute e le lesioni cerebrali rispetto a placebo e a una delle terapie pi? frequentemente utilizzate nella sclerosi multipla, l?interferone beta-1a. Inoltre, lo studio controllato verso placebo della durata di 2 anni ha dimostrato che FTY720 ritarda in modo significativo la progressione della disabilit?.
La molecola potrebbe diventare quindi la prima terapia orale per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente appartenente ad una nuova classe di farmaci: i modulatori del recettore della S1P (sfingosina 1-fosfato), che agiscono ?sequestrando? i linfociti nei linfonodi e impedendo loro di raggiungere il sistema nervoso centrale.
A.M.
11 giugno 2010
http://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=649&&cat_1=5&&cat_2=0&&tipo=articolo
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| Belfagor |
Inserito il - 15/06/2010 : 20:32:50
Fingolimod migliora le performance nella sclerosi multipla
13 giugno 2010
I pazienti con sclerosi multipla trattati per un anno con fingolimod (Gilenia, Novartis), il primo farmaco orale per la cura della sclerosi multipla, hanno mostrato una maggiore capacit? di continuare a eseguire le normali attivit? quotidiane rispetto a quelli trattati con interferone beta 1a. Lo evidenziano i nuovi dati dello studio TRANSFORMS, appena comunicati in occasione del meeting of the Joint Consortium of Multiple Sclerosis Centers and America's Committee on Treatment and Research in Multiple Sclerosis, a San Antonio, in Texas.
Stando ai punteggi ottenuti in una scala basata su valutazioni riferite dai pazienti, i pazienti trattati con interferone per via iniettiva, il trattamento standard, hanno mostrato un declino pi? pronunciato della capacit? di svolgere le normali attivit? quotidiane, con una riduzione di 0,43 punti nell'arco di 12 mesi, rispetto a quelli trattati con due diversi dosaggi di fingolimod, i cui punteggi sono calati solo di 0,8 e 0.12 punti (P < 0,05 per entrambi i confronti)
Nello studio TRANSFORMS, i cui primi dati sono stati pubblicati in gennaio sul New England Journal of Medicine, il farmaco ha dimostrato di ridurre riduce in modo significativo le ricadute e la progressione della disabilit? nei pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente. Altri risultati del trial sono stati comunicati lo scorso aprile all'congresso dell'American Academy of Neurology (AAN), a Toronto.
Il lavoro presentato ora a San Antonio si riferisce a una terza analisi dello studio, in cui si ? misurato l'effetto del trattamento sulle attivit? quotidiane mediante la scala PRIMUS, uno strumento di valutazione basato sulle valutazioni riferite dai pazienti.
La scala comprende 15 item che coprono numerosi domini, come la capacit? di fare lavori leggeri intorno alla casa, salire una rampa di scale o preparare i pasti, ed ? stata validata per l'uso nell'ambito di studi clinici.
La scala, che prevede un punteggio da 0 a 30, ? stata somministrata al basale, a 6 mesi e a 12 mesi a 909 dei 1.292 partecipanti dello studio; di questi 832 hanno completato la valutazione a un anno.
I punteggi basali erano complessivamente abbastanza bassi, con valori medi di 3,2 nei due gruppi in trattamento con fingolimod e nel gruppo trattato con interferone.
Fingolimod si ? dimostrato superiore all'interferone non solo per quanto riguarda la variazione rispetto al basale, ma anche per la percentuale di pazienti che hanno migliorato il proprio punteggio nell'arco di 12 mesi (17,5% con la dose superiore di fingolimod, 19,5% con la dose inferiore e 14,1% con interferone) e per la percentuale di pazienti che lo hanno peggiorato (17,9%, 19,6% e 24,1%, rispettivamente).
Presentando i dati, Jeffrey Cohen, dell'Istituto di Neurologa della Cleveland Clinic di Cleveland, in Ohio, ha per? precisato che "la disabilit? iniziale dei pazienti era abbastanza leggera e l'ampiezza complessiva delle variazioni osservate piuttosto modesta in tutti e tre i gruppi di pazienti". Inoltre, ha osservato "lo studio ? stato relativamente breve ed ? quindi necessario un follow-up pi? lungo per ottenere risultati clinicamente significativi".
Commentando il lavoro, Rock Heyman, del Dipartimento di Neurologia dell'Universit? di Pittsburgh, ha detto che uno strumento di valutazione della qualit? di vita nella sclerosi multipla ? utile. Infatti, le misure standard di progressione della malattia, comprese anche le percentuali di ricaduta, "possono voler dire molto per i neurologi, ma non altrettanto per i pazienti", che con tutta probabilit? sono pi? interessati a quegli aspetti misurati direttamente da queste scale relative alla qualit? di vita.
Secondo l'esperto, i punteggi ottenuti in queste scale non dovrebbero essere gli outcome principali di un trial, dato che non danno una misura diretta e obiettiva della progressione della malattia, ma "cionondimeno sono importanti e dovrebbero essere presi in considerazione".
Cohen J, et al. Oral fingolimod (FTY720) improves performance of daily activities compared with intramuscular interferon beta-1a: Patient-reported indices for multiple sclerosis (PRIMUS activities) results from the TRANSFORMS phase 3 trial. International J MS Care 2010; 12(suppl1):16.
http://www.pharmastar.it/?cat=5&id=3802
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